플로리다 대학 연구진은 획기적인 기술의 초기 테스트에서 유 전적으로 변형 된 양의 우유가 사람들이 특정 단백질 결핍에 의한 생명을 위협하는 폐 문제를 일으키는 데 도움이되는지 여부를 결정하기위한 첫 번째 시험 연구를 시작했습니다.
복제 양 돌리의 개발에 참여한 선두 회사 인 스코틀랜드의 에딘버러 (Edinburgh)의 PPL 치료학 (Therapeutics)은 인간을 생산하는 "형질 전환 양"을 만들기 위해 한 유기체의 유전자가 다른 유기체의 DNA에 삽입 된 재조합 DNA 기술을 사용한다 단백질 알파 -1- 항 트립신, 또는 AAT. 단백질은 우유에서 추출됩니다.
과거 10 일 동안, 신체가 부적절한 AAT를 생산하는 6 명의 환자들은 폐기종에 취약한 채로 UF 교육 병원의 Shands에서 흡입 용량을 받기 시작했습니다.
이 기술이 대규모 임상 시험에서 성공적으로 입증된다면 급격히 감소 된 가격으로 AAT의 광대 한 새로운 출처가 잠재적으로 폐 염증을 유지하는 데 도움이되는 보호 단백질의 결핍이있는 100,000 미국인을 치료할 수 있으며 수표 손상.
이러한 새로운 공급은 매우 중요합니다. 현재는 혈장 기증을 통해 제한된 금액 만 사용할 수 있으므로 응급 치료를받지 않으면 많은 후보자가 환자 당 매년 $ 60,000에서 $ 80,000의 비용으로 정맥 내로 전달됩니다.
UF 의과 대학의 의학 교수이자 분자 유전학 및 미생물학 교수 인 Mark Brantly 박사는 "이것이이 질병의 초석이 될 것이라는 큰 희망을 가지고있다"고 말했다.
UF의 새로운 유전학 연구소 (Genetics Institute)와 제휴를 맺고있는 브랜 들리 (Brantly)는 국립 보건원 (National Institutes of Health)의 연구비 지원을 통해 이러한 가능성을 모색하고 있다고 말했다.
"유전학 연구소 창설의 주된 이유 중 하나는 환자를위한 새로운 치료법을이 치료법으로 바꾸는 것이 었습니다."라고 연구소의 임시 이사 인 테리 플로트 (Terry Flotte) 박사는 말했다. 그는 "이 단백질 치료법과이 질환에 대한 예상 유전자 치료법은 우리가하려는 일의 대표적인 예"라고 말했다.
1963에서 발견 된 AAT 결핍증은 의료 및 평신도 공동체에 대한 인식이 부족하기 때문에 천식이나 만성 폐색 성 폐 질환으로 잘못 진단됩니다. 영향을받는 개인의 5 % 미만이 진단을받으며 중후반의 30에 이르기까지 광범위하게 폐 손상이 심한 장애를 유발 한 후에 진단됩니다. 생존 연령의 중앙값은 54입니다.
AAT는 일반적으로 박테리아와 싸우고 죽은 폐 조직을 청소하는 일반적인 효소의 파괴적인 작용으로부터 폐를 보호하는간에 의해 생성되는 중요한 단백질입니다. 각 부모에게서 하나의 비정상적인 유전자 사본을 물려받은 사람에게서 발생하는 장애를 가진 사람은 폐를 적절하게 보호하기에 충분한 단백질을 생성하지 않으며 영구적이고 돌이킬 수없는 폐 손상 결과를 낳습니다.
이 초기 단계에서 정확한 수치를 구할 수는 없지만, 양에서 추출한 AAT는 인간 혈장 품종보다 훨씬 가격이 낮을 것으로 예상됩니다.
"트랜스 제닉 의약품으로, 필요에 따라 무리를 넓히기 위해 엄청난 공급을 할 수있는 잠재력이있다"고 마이애미 소재 비영리 단체 인 알파 원 재단 (Alpha One Foundation)의 연구 프로그램이 지원 한 브랜 리 (Brantly)는 말했다.
UF의 약학 대학 (UF 's College of Pharmacy)의 탁월한 서비스 교수 인 폴 도어 링 (Paul Doering)은 "이것은 의약품 생산의 미래를 보여줍니다. "우리는 유전자 조작 박테리아에 의해 생산 된 인간 인슐린을 수년 동안 보유 해왔다. 그러나 큰 동물의 형질 전환 약물은 매우 새롭고 흥미롭고 토론을위한 많은 주제를 열었다. 미래는 대중이 이러한 종류의 발달에 어떻게 반응 하는지를 알려줄 것이다. . "
Brantly의 연구는 UF 기관 검토위원회 (Institutional Review Board)와 미국 식품의 약국 (FDA)의 승인을 받았습니다. 미국 보건 복지부는 최근 기술적으로 가능할 때 인간의 혈장 단백질이 재조합 DNA 기술을 통해 생산되어 인간의 혈액 매개 질환이 전염되지 않도록해야한다고 권고했다. AAT를 생산하는 양들은 감염에 노출되지 않도록 격리됩니다.
Doering은 많은 기업들이 경쟁력있는 이유로 랩에서 조기 재판을 실시하기 때문에 형질 전환 동물의 의약품 테스트가 얼마나 진행되고 있는지 말하는 것은 어렵다고 말했다.
트랜스 제닉으로 생산 된 사람 AAT는 또한 낭포 성 섬유증 환자에서 시험되고있다. Brantly에 따르면, UF 's는 AAT 결핍으로 태어난 사람들을 대상으로 시도한 세계 최초의 연구입니다.
최근 University of Florida의 건강 과학 센터의 보도 자료는 www.health.ufl.edu/hscc/index.html
목요일, 5 월 20, 1999 플로리다 보건 과학 센터 및 Shands HealthCare. 자세한 정보는 352 / 392-2755 또는 전자 메일로 문의하십시오.
