팀은 치명적인 간암 치료를위한 첫 번째 약물을 닫습니다

섬유층 종양 세포는 작은 보라색과 분홍색 점의 바다에서 분홍색 가닥으로 나타납니다.

연구원들은 생쥐에서 자라는 섬유층 종양 세포를 파괴하는 몇 가지 종류의 치료제를 발견했습니다.

섬유 층암이라고하는 치명적인 간암에 대한 치료 옵션은 심각하게 부족합니다.

다른 간암에 작용하는 약물은 효과적이지 않으며 섬유층 종양의 성장에 관여하는 특정 유전자를 식별하는 데 진전이 있었지만 이러한 발견은 아직 어떤 치료로도 해석되지 않았습니다.

현재로서는 수술 만이 영향을받는 사람들, 즉 이전에 간 질환이없는 어린이와 청년을위한 유일한 선택입니다.

Rockefeller University의 세포 생물 물리학 연구소 장인 Sanford M. Simon은“지금 치료가 필요한 사람들이 있습니다.


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“우리는 효과가있을 것이라고 생각하는 것에 대해 완전히 불가지론 적이기로 결정했습니다. 우리는 모든 것을 시도했습니다. 놀랍게도 우리는 정말 잘 작동하는 몇 가지 화합물을 발견했습니다. "

그래서 그의 그룹은 문제를 해결하기 위해 부엌 싱크대를 버리고 이미 다른 임상 용도로 승인되었거나 임상 실험에서 승인 된 5,000 개 이상의 화합물을 테스트하여 섬유층을 치료하기 위해 용도를 변경할 수 있는지 확인했습니다.

그들의 연구 결과는 암 발견.

"우리는 효과가있을 것이라고 생각하는 것에 대해 완전히 불가지론 적이기로 결정했습니다. 모든 것을 시도했습니다."라고 Simon은 말합니다. 놀랍게도 우리는 정말 잘 작동하는 몇 가지 화합물을 발견했습니다.”

마지막으로 유망한 약물

이상적인 세계에서 과학자들은 질병에 대한 완벽한 치료 목표를 식별하기 위해 광범위한 실험을 수행 한 다음 모델 시스템에서 일련의 약물을 테스트하여 선택한 목표를 달성하기위한 유망한 치료 옵션을 찾아냅니다.

사이먼 연구소는 이러한 실험을 진행하고 있지만이 과정은 수년이 걸릴 수 있으며 현재 섬유층으로 아픈 어린이와 청년들은 그러한 노동의 결실을 결코 보지 못할 것입니다.

그래서 Simon은 유사하고 신속하게 접근했습니다. 몇 달에 걸쳐 생쥐에서 자란 섬유층 종양 세포에 대한 광범위한 약물 라이브러리를 테스트 한 후, 그의 팀은 섬유층 종양 세포를 효과적으로 죽이는 것으로 보이는 몇 가지 새로운 종류의 치료제를 확인했으며 추가 실험을 통해 이러한 약물의 원인에 대한 분자 설명을 제공했습니다. 지금까지 당황한 의사들이 치료하는 질병에 매우 효과적입니다. 간 암.

메모리얼 슬론 케터링 암 센터의 소아 종양 학자이자 연구 협력자 인 마이클 V. 오티즈는“지금까지 환자들에게 효과가 입증 된 약이 없다고 말해야했습니다. “드디어 임상 실험에서 유망한 약을 얻게되어 정말 기쁩니다. 그리고 각 개인이 다르게 반응하기 때문에 여러 히트를 기록한 것이 특히 흥미 롭습니다. 이제 서로 조합하여 테스트 할 수 있습니다.”

더 나은 정밀 의학

이러한 초기 발견을 바탕으로 Simon과 동료들은 환자 종양에서 직접 채취 한 인간 세포에서 화합물을 테스트했습니다. 그들은 세포를 단 며칠 동안 성장시킨 후 후보 약물 라인업에 대해 세포를 테스트 할 수 있었고, 성장하는 데 수개월이 걸린 세포에서 관찰 된 것과 유사한 결과를 얻었습니다.

Simon 실험실의 임상 조사 강사 인 제 XNUMX 저자 인 Gadi Lalazar는“XNUMX 일 이내에 치료 정보 데이터를 얻을 수 있습니다. 이는 이전 방법보다 훨씬 더 빠른 속도입니다. "물리적 장애물이 있고 추가 검증이 필요하지만 이는 잠재적으로 특정 암 치료를위한 변형이 될 수 있습니다."

연구 결과는 신규 선별이 불필요 할 수 있음을 시사합니다. 항암제 인간 세포에서 실험하기 전에 생쥐에서 성장한 세포의 후보 물질은 암 연구자들에게 수개월의 비용이들 수있는 추가 단계입니다. 이러한 결과를 감안할 때 의사는 환자의 종양에서 세포를 생검하고 특정 환자에게 가장 효과적인 화합물을 찾고 며칠 내에 치료 계획을 준비 할 때까지 해당 세포를 여러 약물 후보에 노출시킬 수 있습니다. 정밀 의학의 환경을 잠재적으로 변화시킵니다.

간암 세포 제거

Simon의 최근 연구는 오바마 행정부에서 시작된 2015 년 정밀 의학 이니셔티브에서 영감을 얻었으며, 환자의 고유 한 유전 적 구성, 생활 방식 및 환경에 맞춘 표적 접근 방식으로 의학의 얼굴을 바꾸겠다고 약속했습니다.

"절뚝 거리는 모든 사람에게 동일한 치료를 제공하고 싶지는 않습니다. 발목을 비틀 었는지, 뼈가 부러 졌는지, 아니면 그냥 쪼개 졌는지 여부에 따라 '정확히 표적화'되기를 원합니다."라고 Simon은 말합니다.

지난 XNUMX 년 동안 Simon은 암을 유발하는 것으로 알려진 분자를 식별하는 데 도움이되는 일련의 모델 시스템을 개발했습니다. 종양 유전자. 그러나 암에 정밀 의학을 적용하는 열쇠는 돌연변이 나 비정상적으로 발현 된 유전자에 대해 맹목적으로 약물을 테스트하는 것이 아니라 문제의 종양에 실제로 어떤 약물이 영향을 미치는지 묻는 기능 검사를 수행하는 것이라고 Simon은 깨달았습니다.

Simon의 접근법의 결과는 이제 섬유층 종양 세포를 제거하는 것으로 나타난 최초의 치료제와 치명적인 질병으로 고통받는 사람들에게 새로운 희망을 제공했습니다.

출처: 록펠러 대학

저자에 관하여

캐서린 펜츠-록펠러

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이 기사는 원래 Futurity에 실 렸습니다.

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