느리고 고통스러운 여정 : 새로운 알츠하이머 약을 승인하는 데 왜 20 년 넘게 걸렸습니까?

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알츠하이머 병 치료를위한 신약은 지난 주 미국 식품의 약국의 신속한 승인을 받았습니다.

이 약물은 상업적으로 Aduhelm으로 알려진 aducanumab이라고 불리며 미국 생명 공학 회사 인 Biogen에서 개발했습니다.

아두 카누 맙은 단순히 증상이 아닌 알츠하이머의 근본 원인을 표적으로 삼는 최초의 약물이기 때문에이 개발은 게임 체인저입니다. 아두 카누 맙은 목표낮추다 베타 아밀로이드라고 불리는 뇌의 독성 단백질.

아두 카누 맙의 승인은 제약 회사에게 느리고 고통스러운 여정이었습니다.이 접근법이 20 년 전에 처음 조사 된 이후 많은 좌절과 실패가있었습니다.

이 약물은 미국에서 사용할 수 있지만 FDA는 아두 카누 맙이 초기 단계의 알츠하이머 환자를 치료하는 데 임상 적으로 효과적인지 여부를 결정적으로 결정하기 위해 추가 시험이 필요할 것이라고 말했습니다.


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이 약의 조기 승인에 대한 환자 그룹과 많은 의사 및 과학자들의 상당한 지원이 있지만 동의하지 않는 일부 이 결정으로.

이 약물의 임상 시험에서 혼합 된 결과가 나타났기 때문입니다. 임상 시험은이 약물이 베타 아밀로이드 수치를 성공적으로 낮출 수 있음을 시사했지만 두 임상 시험 중 하나에서 반드시 환자의 기억력이나 행동이 개선되는 것은 아닙니다.

알츠하이머 병이란 무엇입니까?

알츠하이머 병은 가장 흔한 형태의 치매입니다. 증상으로는 기억 상실 악화, 혼란, 집중력 장애 및 언어 문제가 있습니다.

연구에 따르면 알츠하이머 병 발병의 주요 원인은 뇌에 "아밀로이드"가 축적되는 것입니다. 아밀로이드는 신체의 많은 기관에서 발견되는 단백질입니다. 뇌에 아밀로이드가 축적되면 독성이 있으며 뇌의 정상적인 기능을 방해합니다.

1980 년대 중반, 저는 알츠하이머의 뇌에서 아밀로이드 플라크를 분리 한 Perth의 소규모 팀의 일원이었습니다. 이 발견은 과학계가 상태를 이해하도록 돕고 연구원들이 이러한 플라크를 제거하기 위해 따라야 할 방향을 결정하는 데있어서 엄청난 발전이었습니다.

연구팀은 아밀로이드 플라크의 주요 단백질 성분이 베타 아밀로이드.

베타 아밀로이드는 콜레스테롤과 같습니다. 콜레스테롤이 너무 많으면 심장병이 생기고 베타 아밀로이드가 과도하게 축적되면 알츠하이머 병에 기여합니다.

콜레스테롤을 낮추는 약물은 심혈관 질환 및 심장 마비의 위험을 줄입니다. 마찬가지로 베타 아밀로이드를 낮추는 약물이 알츠하이머의 위험을 줄이고 증상을 늦추는 데 도움이 될 수 있다고 생각됩니다.

아밀로이드를 표적으로하는 약물이 개발되는 데 20 년 넘게 걸린 이유는 무엇입니까?

항 아밀로이드 항체 약물을 만들기위한 여정에는 다양한 방법을 사용하는 많은 회사가 참여했으며, 20 년 이상 여러 회사가 실패했습니다.

1999 년과 2000 년에 발표 된 초기 동물 연구에서는 알츠하이머를 치료하기 위해 베타 아밀로이드에 대한 항체를 생성하기 위해 베타 아밀로이드를 마우스에 주입하여 "활성 백신 접종"을 사용했습니다. 이 연구 보여 깊은 효과, 뇌의 독성 단백질을 제거하고 기억력을 향상시킵니다.

그러나 인간에게 유사한 "활성 면역"접근 방식은 심각한 부작용 재판은 2003 년에 조기 중단되었습니다. 이것이 첫 번째 주요 장애물이었습니다.

Pfizer와 Janssen이 부분적으로 개발 한 후속 실험에서는 약물의 변경된 버전을 사용했습니다. 2014 년에 발표 된 결과 부작용이 크게 감소했습니다. 그러나 뇌에서 베타 아밀로이드를 제거하는 능력은 미미했습니다.

이것이 다음 장애물이었습니다. 이러한 버전은 상대적으로 안전하지만 뇌에서 상당한 양의 아밀로이드를 제거 할만큼 강력하지는 않았습니다.

그런 다음 Biogen은 이제 aducanumab으로 알려진 다른 버전을 사용했습니다. 지난 XNUMX 년 동안 발표 된 연구에 따르면이 약물은 뇌의 베타 아밀로이드 수치 감소.

그들은 기억에 어떤 영향도 보지 못한 후 두 번의 시도를 조기에 중단했습니다. 하지만 전 세계의 모든 사이트에서 데이터를 얻었을 때 였다 고용량에서 기억력이 향상되어 FDA에 적용되었습니다.

즉, 증상을 줄이는 능력은 시련에 따라 다름. 한 시험에서는 증상이 약간 감소한 것으로 나타 났고, 다른 시험에서는 기억력과 행동 개선에 영향을 미치지 않는 것으로 나타났습니다.

전반적으로이 약물은 두 연구 모두에서 성공적으로 뇌 베타 아밀로이드를 감소 시켰지만 기억력, 학습 및 행동의 개선을 보여주지 못했습니다.

FDA에 약물에 대해 자문하는위원회에 참여한 XNUMX 명의 전문가 사임 승인 결정 후. 이위원회는 이전에 약물을지지하지 않는다.

많은 과학자들은 이 실패는 알츠하이머 병 환자를 대상으로 진행된 약물 실험으로 인해 질병이 뇌 손상이 되돌릴 수없는 단계로 진행 되었기 때문일 수 있습니다.

가장 큰 효과를 얻으려면 증상이 시작되기 전에 조기 진단이 필수적이라는 것이 분명 해지고 있습니다. 이러한 임상 시험은 현재 진행 중. 이러한 실험에는 증상이 없지만 뇌에 아밀로이드 수치가 높은 것으로 나타난 사람들이 포함됩니다. 즉, 아직 알츠하이머 증상이 없지만 곧 발병 할 수 있습니다. 아밀로이드 감소 여부와 기억력 저하 예방 여부를 확인하기 위해 약물로 치료를받습니다.

아두 카누 맙의 승인은 제약 산업의 활동을 향상시켜 가까운 장래에 더 효과적인 약물을 사용할 수있는 길을 열 것입니다.

예를 들어, 알츠하이머 병 치료를 목적으로하는 타 크린이라는 약물은 심각한 부작용이 있었지만 그것은 이끌었다 최소한의 부작용으로 더 강력한 현재 약물.

누가 아두 카누 맙의 혜택을받을 가능성이 있습니까?

초기 단계의 알츠하이머 또는 그 이전의 사람들.

호주의 약물 규제 기관인 Therapeutic Goods Administration은 약물 승인 여부를 결정하기 전에 자체 평가를 할 예정입니다. 2022까지.

아두 카누 맙의 가격은 엄청나게 비싸며 약 연간 A $ 72,000. 대부분의 사람들이 호주에서이 약을 사용하려면 정부 보조금이 필수적이며, 높은 비용으로 인해 대안을 찾게 될 수 있습니다.

잘 확립 된 생활 방식 요소가 심장병에 중요한 역할을합니다. 건강한 식단, 규칙적인 운동, 뇌 훈련 및 적절한 수면을 포함한 예방 조치는 심장 마비의 위험을 줄이는 데 중요합니다.

심장에 좋다고 여겨지는 것은 뇌에도 좋으며 이러한 동일한 생활 방식 요소가 알츠하이머 병에도 적용됩니다.

강력한 증거가 있습니다 적어도 40 % 알츠하이머 병의 예방이 가능합니다. 알츠하이머 병을 예방하기 위해 사람들의 생활 방식을 수정하는 방법에 대한 연구 is 지속적으로.

저자에 관하여

Ralph N. Martins, Edith Cowan University의 노화 및 알츠하이머 병 교수 겸 의장
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